O SUS (Sistema Único de Saúde) realizou as primeiras infusões do medicamento de alto custo Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque).
De acordo com o Ministério da Saúde, duas crianças com distrofia muscular de Duchenne receberam o medicamento nesta semana no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), referência no tratamento de doenças raras.
O Elevidys é o remédio mais caro do Brasil. O valor de comercialização de cada dose, conforme definido pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), foi estabelecido em R$ 11 milhões.
Com a aquisição e aplicação do medicamento, o governo federal cumpre ordem do STF (Supremo Tribunal Federal) de administrar o Elevidys a pacientes que atendam aos critérios para recebê-lo. O medicamento, desenvolvido para estabilizar a função muscular, ainda que de forma parcial, é indicado para crianças com idade entre 4 e 7 anos.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara, que acomete principalmente crianças do sexo masculino. Essa alteração genética é caracterizada pela falta ou alteração de uma proteína no músculo, a distrofina, que causa o principal sintoma da doença: fraqueza muscular. A condição pode levar à perda progressiva de habilidades motoras, como correr, pular e subir escadas.
Até então, o uso de corticoides para retardar a progressão da fraqueza muscular era o único tratamento disponível no país.
Os dois pacientes terão acompanhamento médico e cuidados para a avaliação da efetividade da terapia. O Ministério da Saúde afirma que as evidências disponíveis sobre o Elevidys ainda são limitadas e que o tratamento tem sido debatido pela comunidade científica.
A expectativa, segundo a neurologista infantil Michelle Becker, responsável pelo Ambulatório de Doenças Neuromusculares do HCPA, é estabilizar ou tornar a progressão da doença mais lenta.
“A gente não espera que o tratamento vá reverter aquela perda de força que o paciente tem. É muito importante dizer para as famílias que não é uma cura. Até agora, os estudos mostram que o medicamento é capaz de estabilizar ou de atrasar a progressão da doença, mas a duração do efeito ainda é limitada”, disse.
FAMÍLIAS DIZEM TER ESPERANÇA
Para Alessandro Neves, pai de uma das crianças que recebeu a infusão, a possibilidade de estabilização já traz esperança.
“Não sei se, daqui a pouco, essa medicação pode ter um efeito mais longo. Ainda não há evidências, mas só de estabilizar, a gente se sente abençoado. E, mais para frente, se tiver algum [medicamento] que seja realmente a cura, a gente ganha um pouco mais de tempo com essa aplicação”, disse ele, conforme material divulgado pelo Ministério da Saúde.
Luana Fassina, mãe da outra criança, também diz esperar que o medicamento possa garantir uma maior qualidade de vida para o filho.
“Fomos muito bem recepcionados, a equipe é maravilhosa e nos deu todo o suporte”, disse ela, ainda segundo o governo federal.
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